Glossaire français

Absorption d’une substance : pénétration dans un organisme par franchissement de membranes (tube digestif, peau, muqueuse).
Absorption d’un rayonnement électromagnétique : transfert de l’énergie d’un rayonnement aux tissus traversés. Selon le type de rayonnement la pénétration peut être plus ou moins profonde.

Élément de base des protéines. Il existe en tout 20 acides aminés.
Par exemple, la cystéine, qui contient du soufre, est un des acides aminés abondants de la kératine, une protéine des poils et des cheveux.

Terme englobant l’ADN et l’ARN.

Bourdonnement ou sifflement perçu par un individu qui ne provient pas d’une source extérieure.
Transitoire ou non, ce phénomène peut être le premier signe d’une atteinte liée à l’exposition à un niveau de bruit excessif (traumatisme sonore).

Substance délibérément ajoutée à un aliment ou à une boisson pour des raisons technologiques (ex : pour conserver, aromatiser, colorer ou conférer une texture particulière).
Les additifs alimentaires ne sont normalement pas consommés seuls, ni utilisés comme ingrédients habituels dans les aliments.

Très grosse molécule qui contient toute l’information génétique pour faire un organisme. L’ADN est organisé en double hélice (deux brins complémentaires). Il est empaqueté de façon très compacte, sous forme de chromosomes.

L’ANSM a été créée par la loi du 29 décembre 2011 pour le renforcement de la sécurité des médicaments et des produits de santé (ancienne dénomination : Afssaps).
L’ANSM a deux missions : offrir un accès équitable à l’innovation pour tous les patients ; garantir la sécurité des produits de santé tout au long de leur cycle de vie, depuis les essais initiaux jusqu’à la surveillance après autorisation de mise sur le marché.

Établissement public qui a pour mission principale d’évaluer les risques sanitaires dans les domaines de l’alimentation, de l’environnement et du travail, en vue d’éclairer la décision publique.
L’Anses a été créée le 1er juillet 2010 par la fusion de deux agences sanitaires françaises : l’Afssa (Agence française de sécurité sanitaire des aliments) et l’Afsset (Agence française de sécurité sanitaire de l’environnement et du travail).

Élément capable de favoriser ou d’induire une mutation génétique.
Ce terme peut s’appliquer à des radiations (comme les rayons UV sur la peau) ou des produits chimiques (comme les agents intercalants) ou des structures physiques (fibres d’amiante).

Une des versions d’un gène, portée par l’un des deux chromosomes. Les différents allèles d’un gène se différencient par leur séquence d’ADN.
Par exemple, pour la couleur des yeux, il existe les allèles “bleu” et “marron”.

Composé naturel ou synthétique susceptible de déclencher une réaction allergique.

Réaction inadaptée et exagérée du système immunitaire à des substances qui, chez la majorité des gens, ne provoquent pas de symptômes.

Évaluation comparative du Service Médical Rendu avec les traitements déjà existants.
Déterminée par la commission de transparence de la Haute Autorité de Santé (HAS) l’ASMR, chiffrée de 0 : apport extrêmement innovant dans le traitement de la maladie à 5, sans avantage par rapport aux traitements existants, l’ASMR est un élément clé de la fixation de son prix après obtention de l’Autorisation de Mise sur le Marché.

Examen qui consiste à prélever stérilement du liquide amniotique (= liquide dans lequel baigne le fœtus) pendant la grossesse. La plupart du temps, ce prélèvement est effectué pour analyser des cellules fœtales en suspension et compter les chromosomes (réalisation d’un caryotype) en vue de mettre en évidence une éventuelle anomalie chromosomique.

Analyse de la structure et du rôle des protéines, y compris de la façon dont elles fonctionnent et interagissent entre elles à l’intérieur des cellules.

L’analyse stratifiée consiste à diviser l’échantillon en plusieurs sous-groupes qui seront analysés séparément.
Par exemple, les analyses peuvent être stratifiées par classe d’âge, par catégorie socio-professionnelle …

Manifestation la plus sévère de l’allergie qui correspond à une réaction généralisée, à risque de récidive. Près de 5% des personnes allergiques sont concernées par ce type de réaction. Le choc anaphylactique est lui-même la forme la plus sévère de l’anaphylaxie. Potentiellement mortel, il constitue une urgence médicale absolue.

Suppression de toutes les informations personnelles permettant l’identification d’une personne. Une véritable anonymisation des données implique l’absence de données identifiantes qui, notamment dans le cas de maladies ou de situations rares, pourraient permettre par recoupements, l’identification des personnes.
Par exemple une femme dont on sait qu’elle est née en 1964, mère de 7 enfants et habite dans un département donné risque d’être identifiable sans que son identité apparaisse explicitement. Dans de telles situations les données sont dites “pseudonymisées”.

Protéine complexe produite par le système immunitaire et utilisée par l’organisme pour détecter et neutraliser les agents pathogènes de manière spécifique.
Les anticorps sont aussi appelés immunoglobulines (Ig). Et l’on distingue), les IgG, IgM, IgA, IgD, et IgE, en fonction de la phase de la réaction immunitaire où ils elles sont produites et de leur structure.

Famille de substances qui tuent (microbicide) ou ralentissent la croissance (microbiostatique) des microbes.
Selon le type de microbe visé (bactéries, champignons, virus) on distingue des antibactériens, antimycosiques, antiviraux ou antiviraux. Ces substances peuvent être naturelles (par exemple produites par des champignons) modifiées ou non comme les antibiotiques, ou synthétiques comme les sulfamides.

Grosse molécule constituée de nucléotides chimiquement très proches de ceux de l’ADN. Contrairement à l’ADN, l’ARN est généralement organisé sous forme d’un brin simple, et non pas en double hélice.
L’ARN, qui est recopié (“transcrit”) à partir de l’ADN, joue des rôles très divers dans la cellule. Il sert notamment d’intermédiaire dans la fabrication des protéines (c’est l’ARN messager).

ARN copiant la partie codante d’un gène (uniquement ses exons).
Cet ARN porte l’information (d’où son nom d’ARN « messager »), qui va permettre la fabrication de la protéine codée par ce gène.

Personne qualifiée mandatée par le promoteur et chargée d’assurer la qualité d’une recherche impliquant la personne humaine.
Dans une recherche clinique, il doit veiller au respect des droits des patients, du protocole et des bonnes pratiques cliniques.

Ensemble des activités préétablies et systématiques mises en œuvre pour s’assurer que la recherche est réalisée conformément aux bonnes pratiques cliniques et aux dispositions législatives et règlementaires en vigueur.
L’assurance qualité inclut la manière dont les données sont générées, recueillies par écrit, documentées, enregistrées et rapportées.

Anticorps dirigé contre un (ou des) organe(s) de l’individu qui le produit. Les auto-anticorps sont à l’origine des maladies auto-immunes.

L’autorisation administrative de commercialisation d’un médicament est délivrée sur avis de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des Produits de Santé (ANSM) à l’établissement pharmaceutique le produisant.
Cet avis tient compte de trois éléments : l’efficacité, la sécurité et la qualité pharmaceutique de fabrication du médicament.

Procédure de l’ANSM permettant l’utilisation d’un médicament n’ayant pas encore d’AMM. L’ATU peut être accordée à un malade (ATU nominative délivrée à la demande du médecin traitant) ou à un groupe de malades atteints de la même maladie (ATU de cohorte dont l’organisation revient au laboratoire pharmaceutique titulaire de l’autorisation temporaire).
L’ATU fait partie des modes d’accès dits compassionnels au médicament. Elle précède en règle une AMM mais n’est pas associée à une procédure d’évaluation propre : L’ATU ne vise pas à améliorer les connaissances médicales mais à mettre un médicament à disposition des malades dans des conditions exceptionnelles.

Ensemble d’informations recueillies et organisées systématiquement en vue d’une analyse.
Dans le cadre d’une recherche clinique, on dit que la “base de l’essai est gelée” lorsqu’il n’est plus possible de modifier le contenu de la base de données. À ce moment, les études statistiques peuvent débuter sur ces données définitives.

Molécules qui constituent l’ADN et l’ARN.
Il en existe 4 pour l’ADN : adénine (A), cytosine (C), guanine (G), thymine (T). Sur les deux brins de l’ADN ces bases sont complémentaires deux à deux : A avec T, C avec G. Il existe aussi 4 nucléotides pour l’ARN : adénine (A), cytosine (C), guanine (G),comme pour l’ADN, et l’uracile (U).

Amélioration de l’état de santé ou du bien-être d’une population de patients soumis à un traitement ou une stratégie thérapeutique.
On distingue le bénéfice en termes de morbidité (diminution des complications de la maladie ou amélioration de l’état de santé) et le bénéfice en termes de mortalité (diminution du nombre de décès observés dans un groupe de patients) pendant une période déterminée.

Vaste recueil organisé d’échantillons, habituellement humains, utilisés pour la recherche. Les biobanques répertorient et stockent des échantillons selon des caractéristiques génétiques, cliniques et autres (âge, sexe, groupe sanguin et ethnicité par exemple). Certains échantillons sont aussi catégorisés en fonction des facteurs environnementaux, tels que l’exposition du donneur à certaines substances.
Les biobanques jouent un rôle capital dans la recherche portant sur la personne humaine, comme en génomique et en médecine personnalisée. Les chercheurs s’adressent aux biobanques lorsqu’ils ont besoin d’échantillons avec des caractéristiques précises pour leurs travaux.

Il s’agit d’une caractéristique objectivement mesurable et évaluable qui est utilisée comme un indicateur de processus biologiques normaux ou pathologiques (par exemple, le taux de sucre dans le sang pour le diabète).
Un biomarqueur révélant l’existence d’une maladie a une valeur diagnostique. S’il est associé à l’évolution prévisible de la maladie, il s’agit d’un biomarqueur pronostique. Il peut s’agir également de mesures électrophysiologiques (espace entre les ondes Q et T dans l’électrocardiogramme pour les effets indésirables cardiaques de certains médicament) ou d’imagerie (IRM cérébrale dans l’évolution de la sclérose en plaque).
Les biomarqueurs sont utilisés dans de nombreux domaines scientifiques, de différentes manières et à différents stades du développement des médicaments, y compris, dans certains cas, comme critère d’évaluation de substitution pour indiquer et mesurer l’effet des médicaments dans les essais cliniques.

Ensemble de dispositions ayant pour but de concourir à la protection des droits, à la sécurité et à la protection des personnes se prêtant à ces recherches ainsi qu’à la crédibilité et à la confidentialité des données à caractère personnel et des résultats de ces recherches.
Le premier texte français des BPC date de 1987. Par la suite, les BPC ont été harmonisées entre l’Europe, les USA et le Japon dans le cadre des conférences internationales d’harmonisation (ICH).

Support papier ou électronique qui contient l’ensemble des informations individuelles à recueillir lors de la recherche clinique qui devront être analysées ultérieurement.
Ce document est rempli par le médecin investigateur d’un essai ou un technicien/assistant de recherche clinique. Comme le dossier médical d’une personne, sa confidentialité doit être protégée.
Termes anglais : Case Report Form ou CRF (et electronic Case Report Form ou eCRF pour sa version électronique).

Représentation photographique de l’ensemble des chromosomes d’une cellule, organisés en paires selon leur taille.
L’humain a 23 paires de chromosomes (soit 46 chromosomes). Dans chaque paire un chromosome est hérité de la mère, l’autre du père. Vingt-deux paires sont constituées de chromosomes appelés autosomes. La vingt-troisième paire est constituée des chromosomes sexuels, XX chez la femme et XY chez l’homme.

Unité de base du vivant.
Le corps humain est constitué d’environ 10 000 milliards de cellules. Il en existe différents types de cellules selon leur fonction(neurone, cellule cardiaque, globule rouge, cellule musculaire …).

Ovule ou spermatozoïde.
Ce type de cellule ne contient qu’un seul jeu de chromosomes (=23), au lieu de deux (23 x 2=46) comme les autres cellules de l’organisme. L’embryon résultant de la fusion d’un ovule et d’un spermatozoïde comporte ainsi deux jeux de chromosomes (46).

Infrastructure de recherche clinique mises à la disposition des investigateurs pour y réaliser leurs projets de recherche clinique et en santé. Ils sont gouvernés par une double tutelle, la Direction générale de l’offre de soins (DGOS) du Travail, de la Santé et des Solidarités et l’Inserm.
Les CIC incluent des modules “Épidémiologie clinique”, structures méthodologiques de soutien à la recherche clinique et épidémiologique, des modules “Innovations technologiques”, structures dédiées à l’évaluation et à l’innovation de biomatériaux, de dispositifs médicaux, de logiciels consacrés à la santé, et des modules “Intégrés en Biothérapies” qui réalisent des projets de recherche innovants notamment en thérapie cellulaire et génique, immunothérapie, et vaccination.

Association de l’ADN avec des protéines spécialisées dans son empaquetage. C’est la forme sous laquelle on retrouve habituellement l’ADN dans la cellule. Les chromosomes sont formés de chromatine extrêmement compactée.

Forme très condensée que prend l’ADN pendant la division cellulaire. Il est composé d’un bras long (noté q) et d’un bras court (noté p comme petit). Le nombre et la forme des chromosomes sont caractéristiques d’une espèce donnée (par exemple, l’espèce humaine possède 23 paires de chromosomes).

Ensemble des textes législatifs qui régissent les questions de la santé publique en France. Les articles L.1121-1 et suivants du Code de la Santé Publique concernent les recherches impliquant la personne humaine.

Type d’enquête épidémiologique qui consiste à suivre dans le temps une population définie (la cohorte) et à comparer l’incidence d’un évènement, par exemple la mortalité, observée dans un ou plusieurs groupes d’individus définis en fonction de critères démographiques ou d’exposition.
Alors qu’une cohorte est un groupe défini de personnes suivies pendant une période de temps déterminée dans le but de suivre l’apparition ou l’évolution d’une maladie (ex cohorte Constance), un registre est une base de données anonymisée et sécurisée, constituée d’un nombre précis de données d’un ensemble de patients d’une population géographiquement définie et partageant une caractéristique commune (ex : registre de la mucoviscidose).

Comité chargé de donner des avis sur les problèmes éthiques et les questions de société soulevés par les progrès de la connaissance dans les domaines de la biologie, de la médecine et de la santé. Composé de 39 membres et d’un président, sa composition est multidisciplinaire.
Ses membres sont nommés pour part par le Président de la République, divers ministères, organismes de recherche, et universités.

Comité en charge de l’examen de l’acceptabilité éthique des projets de recherche.
Le CPP veille à la protection des personnes qui se prêtent à une recherche médicale et veille au respect de la législation dans le cadre de la recherche médicale. Il existe 39 Comités de Protection des Personnes (CPP) répartis sur 7 interrégions.
L’avis favorable d’un CPP est obligatoire avant le début de chacune des recherches portant sur la personne humaine.
En cas de modification du protocole en cours de la recherche, un avis favorable sur cette modification doit être obtenue. Le CPP compétent pour examiner chaque projet de recherche est désigné aléatoirement (article L. 1123-6 du CSP Les demandes sont faite sur le portail unique.)

Comité multidisciplinaire qui veille à assurer la sécurité et le bien-être des participants aux projets de recherche. Il s’assure que la recherche se déroule conformément aux principes scientifiques et éthiques.
L’enregistrement d’une recherche clinique auprès d’un CER est requis lors de la publication des résultats dans de nombreux journaux scientifiques.

Comité ayant pour mission d’animer la réflexion sur les questions éthiques soulevées par la recherche scientifique médicale et la recherche en santé telle qu’elle sont mises en œuvre au sein de l’Inserm.
Pour en savoir plus : Comité d’éthique de l’Inserm

Comité qui rend des avis sur des projets de recherche portés en priorité par des chercheurs de l’Inserm et du CNRS. Le CEEI est un comité d’éthique de la recherche (CER) tel que défini par le Conseil de l’Europe.
Pour en savoir plus : Comité d’évaluation éthique de l’Inserm (CEEI-IRB)

Comité restreint constitué d’experts indépendants du promoteur habilité à proposer l’interruption d’une recherche clinique. Le comité indépendant de surveillance peut comporter des méthodologistes, statisticiens et cliniciens.
Il peut être notamment interpellé en cas de survenue d’effets indésirables à une fréquence inattendue, et peut alors demander une levée d’aveugle, limitée au comité, pour comparer les différents groupes de traitement. Il rend alors son avis au promoteur qui décide de poursuivre ou non l’étude.
L’existence d’un comité de surveillance doit être mentionné lors de la soumission du protocole au Comité de protection des personnes.

Commission chargée en France d’évaluer le service médical rendu d’un nouveau médicament, dont le fabricant demande un remboursement par la Sécurité sociale.
Le rôle de la commission de la Transparence est de comparer l’efficacité et la tolérance de médicaments d’une même classe thérapeutique (ce que ne fait pas la commission d’autorisation de mise sur le marché des médicaments).

Commission veillant à la protection de la vie privée et des libertés des personnes notamment au regard du traitement des données dans le cadre des recherches.

Caractérise un état existant ou un évènement se produisant en même temps qu’un autre état ou évènement. Le fait que deux éléments soient concomitants ne préjuge pas de l’existence d’un lien de causalité entre eux.

Ensemble des précautions pour qu’une information ne soit accessible qu’à ceux qui ont droit d’y accéder.
La règle du secret professionnel s’applique à toute personne qui participe de près ou de loin (médecin investigateur et son équipe, ARC, auditeurs, statisticiens…) à une recherche portant sur la personne humaine.
Le secret professionnel s’applique même entre professionnels dès lors que le partage d’une information privée ne concourt pas à la santé de l’individu concerné.

Acceptation libre et formellement exprimée d’une personne en vue de participer à une recherche dont elle a été informée des objectifs et contraintes.
Cette acceptation formelle ne doit être demandée qu’après avoir informé la personne en lui précisant les objectifs, les bénéfices, les risques, contraintes et les effets indésirables potentiels liés à la recherche. La personne doit également être informée de ses droits et responsabilités, conformément à la réglementation en vigueur.
Le consentement à participer à une recherche clinique peut être à tout moment retiré sans aucun préjudice pour la personne concernée.

Condition qui interdit une intervention médicale ou la prise d’un médicament.
Une contre-indication fait que l’état de santé du malade empêche un acte médical quel qu’il soit (administration d’un remède, intervention chirurgicale ou examen médical).

Service d’information sur les risques des médicaments, vaccins, radiations et dépendances, pendant la grossesse et l’allaitement.
Plus largement, le champ d’activité du CRAT couvre les risques tératogènes ou fœtotoxiques de divers agents en cours de grossesse (médicaments, radiations, virus, expositions professionnelles et environnementales) et les risques d’expositions diverses en cours d’allaitement (médicaments, vaccins, radiations).
– les répercussions d’expositions paternelles sur une future grossesse
– les risques sur la fertilité féminine ou masculin.

Critères définissant les caractéristiques des personnes pour qu’elles puissent participer à une recherche.
Les critères d’inclusion peuvent concerner des caractéristiques individuelles (âge, sexe, …), la maladie affectant la personne (stade, type génétique…), voire des exigences règlementaires (affiliation à un régime de sécurité sociale…).

Critères définissant les personnes non éligibles pour une recherche clinique (gravidité, traitement habituel par un autre médicament, traitement antérieur…). Ils servent notamment à protéger le participant à l’étude (éviter les contre-indications).

Énoncé de principes éthiques applicables à la recherche médicale impliquant des êtres humains, y compris la recherche sur du matériel biologique humain et sur des données identifiables.
Ce texte émane de l’Association Médicale Mondiale, sa première version date de 1964 et il est régulièrement révisé.
Pour en savoir plus : Déclaration d’Helsinki

Document international qui définit les droits de base et les libertés fondamentales revenant à tous les êtres humains.
Elle a été adoptée par l’Assemblée générale des Nations Unies en 1948, à la suite de l’expérience et des atrocités de la Seconde Guerre mondiale.
Elle représentait la première expression mondiale des droits revenant à tous les êtres humains, sans distinction de nationalité, de lieu de résidence, de genre, d’origine nationale ou ethnique, de couleur, de religion, de langue ou de tout autre statut.
La Déclaration a été inscrite dans la législation sous plusieurs formes et a inspiré plus de 80 déclarations et traités internationaux des droits de l’homme qui, ensemble, constituent un système complet et juridiquement contraignant afin de promouvoir et protéger les droits de l’homme.
Le texte complet de la Déclaration est publié par les Nations Unies sur son site.

Temps séparant la délivrance de l’information et la signature du consentement ou l’expression de la non-opposition. Sa durée doit être suffisante pour permettre un choix éclairé.
Néanmoins, ce délai peut être réduit au seul temps de l’information préalable lorsque le traitement à l’étude ne peut être médicalement différé.

Remaniement génétique caractérisée par la perte de matériel génétique, plus ou moins importante, d’un ou de quelques nucléotides au sein d’un gène, à plusieurs centaines ou milliers de nucléotides, voire même un bras complet de chromosome. Les délétions sont désignées par la lettre Δ.
La mutation Δ F508 est, par exemple, une des mutations responsables de la mucoviscidose.

Effet nocif.
Par exemple, provoquant la survenue d’une maladie.

Temps nécessaire à une substance donnée pour que sa quantité diminue de moitié dans un système biologique.
La demi-vie est un paramètre couramment utilisé pour décrire l’élimination d’un médicament, et plus généralement de toute substance exogène.

Dénomination d’un médicament attribuée par l’Organisation Mondiale de la Santé (OMS) en collaboration avec les commissions nationales de nomenclature.
La DCI est identique dans le monde entier contrairement aux noms commerciaux qui peuvent varier selon les fabriquants ou les pays.

Examen basé sur l’analyse du génome d’une personne (ADN ou chromosome).
Ce type de test est pratiqué sur une large population à des fins de dépistage d’une maladie génétique (notamment génétique héréditaire), d’une prédisposition à cette maladie ou du portage de cette prédisposition susceptible d’induire une maladie héréditaire affectant la descendance.

Instrument, appareil, équipement ou encore un logiciel destiné, chez l’homme, au diagnostic, à la prévention, au contrôle, au traitement d’une maladie.
Depuis le 26 mai 2021, ces recherches sont soumises au règlement européen EU 2017/745 relatif aux dispositifs médicaux.

Dose la plus élevée d’un médicament ou d’un traitement donné/administré sans entraîner des effets secondaires inacceptables.
Elle est déterminée lors d’essais cliniques en testant des doses croissantes sur différents groupes d’individus jusqu’à ce que la plus haute dose avec des effets secondaires tolérés soit trouvée.

Procédure expérimentale où ni le participant ni l’équipe de recherche ne connaissent le groupe de traitement auquel appartient chaque participant.
Cette procédure permet d’éviter un biais qui peut être intentionnel ou non si l’équipe de recherche ou les participants savent à quel groupe ces derniers appartiennent (biais d’évaluation).

Ce test consiste à rechercher un variant génétique responsable d’une maladie grave et incurable qui pourrait être transmise par les parents chez des embryons conçus in vitro (« dans une éprouvette ») avec les spermatozoïdes et les ovules des deux parents. Seul l’embryon ne présentant pas le variant est implanté dans l’utérus de la mère.

Cet examen permet de détecter certaines maladies graves avant la naissance de l’enfant (sur l’embryon ou le fœtus).

Nombre total de personnes participant à une recherche (ou dans un sous-groupe). Cet effectif est généralement représenté par la lettre « n ».

Réaction nocive et non voulue à un médicament ou à un produit. L’effet indésirable peut se produire aux posologies normalement utilisées chez l’Homme, mais également lors d’un mésusage (erreur médicamenteuse ou surdosage).

Effet indésirable qui nécessite l’hospitalisation, met la vie en danger, provoque un handicap ou une malformation congénitale.

On parle d’effet nocebo lorsque l’effet psychologique associé à la prise d’une substance (comme l’effet placébo) engendre des effets négatifs pour la personne. Cet effet peut survenir indépendamment ou en plus de ses propriétés pharmacologiques.

On parle d’effet placebo lorsque l’effet psychologique ou physiologique associé à la prise d’une substance inerte (comme une pilule de sucre ou une solution saline), qui n’a aucun effet pharmacologique, engendre des effets favorables pour la personne à qui elle est administrée.
Le but d’utiliser un placébo en recherche clinique est de distinguer l’effet pharmacologique propre d’une substance de l’effet suggestif produit par l’administration d’un produit quel qu’il soit (effet placebo), lié à la confiance qu’a le patient dans des effets de ce produit.
Le placebo a la même forme, la même couleur, la même odeur que celles du médicament étudié mais ne contient pas de substance active.

Effet provoqué par un médicament différent de l’effet recherché. Pas nécessairement nocifs, les effets secondaires sont généralement connus pour des molécules qui sont sur le marché, apparaissent dans le Résumé des caractéristiques du produit et sont notifiés sur la notice du médicament.

Effets bénéfiques obtenus avec un médicament. Dans un essai médicamenteux, l’efficacité du produit expérimental est comparée à un autre traitement ou à placebo.

Est « éligible » à une recherche une personne qui répond à tous les critères d’inclusion et à aucun critère de non inclusion de cette recherche.
Les deux conditions pour participer à une recherche sont l’éligibilité et le consentement à participer.

Augmentation soudaine de l’incidence d’une maladie dans un lieu donné.

Discipline scientifique dont l’objet est l’étude de la santé des populations et du rôle des facteurs qui la déterminent.

Essai clinique qui compare au moins deux traitements, celui que l’on évalue et un comparateur.
Le comparateur peut être un traitement de référence, reconnu comme efficace et utilisé habituellement pour soigner la même maladie, ou un placebo.

Cette recherche clinique vise à comparer l’effet de 2 médicaments pris à des périodes différentes par le même patient dans un ordre défini préalablement.
Lors d’une première période de traitement, le patient du groupe 1 prendra le placébo (ou le traitement de référence), puis après une période sans traitement (“wash out” en anglais), le même patient prendra le traitement à tester.
À l’inverse, le patient du groupe 2 recevra d’abord le traitement à tester puis le traitement placébo (ou de référence) après la période sans traitement, d’ou le terme anglais de cross-over souvent utilisé.
L’intérêt de ce type d’étude réside dans le fait que le patient est son propre témoin).

Recherche clinique permettant de comparer différents traitements, ou un traitement et un placébo.
Dans ce cas, le premier groupe reçoit le traitement à tester et le groupe 2 reçoit le traitement B. Cette attribution se fait le plus souvent par tirage au sort (principe de la randomisation).
Les deux groupes sont suivis en même temps et de la même façon (examens, durée, nombre de visites).

Recherche portant sur un médicament dans lequel l’investigateur et/ou le participant savent si celui-ci a reçu le traitement testé ou le placébo (ou le traitement de référence).

Recherche portant sur la personne humaine, concernant un produit sans autorisation de mise sur le marché, ou nécessitant des examens supplémentaires.
Il est défini par la directive européenne de 2014 comme : une situation expérimentale réalisée sur l’être humain visant à déterminer ou à confirmer les effets cliniques, pharmacologiques, pharmacodynamiques ou à mettre en évidence tout effet indésirable, ou à étudier l’absorption, la distribution le métabolisme et l’élimination de produits dans le but de s’assurer de leur innocuité ou de leur efficacité.
Depuis le 31 janvier 2022, les essais médicamenteux sont soumis au règlement européen EU 536/2014 relatif aux essais cliniques de médicament à usage humain.

Étude des causes et circonstances d’apparition des maladies.

Étude rétrospective consistant à comparer la fréquence de l’exposition passée chez les personnes malades (les cas) à celle d’un groupe de volontaires sains (les témoins).

Étude sur des groupes de populations visant à établir un lien entre des évènements d’intérêt (maladie, mort, naissance) et des circonstances particulières (exposition à un facteur, carence, mode de vie, …).
Les types d’étude épidémiologique les plus courants sont les études cas-témoins, les études de cohorte et les études transversales.

Étude qui consiste à suivre à partir d’un temps donné deux groupes de personnes, l’un exposé, l’autre non exposé à un facteur de risque d’une maladie.
Par exemple suivre un groupe de fumeurs et de non fumeurs et d’évaluer la survenue ou non de cancer des bronches.

Étude qui consiste à comparer deux groupes de personnes malades ou non et de les questionner sur leur exposition à un facteur de risque d’une maladie.
Par exemple comparer l’exposition au tabac chez des personnes souffrant ou non de cancer des bronches.
Les étude cas-témoins et les études transversales sont des études rétrospectives.

Processus reposant sur des bases scientifiques et comprenant quatre étapes : l’identification des dangers, leur caractérisation, l’évaluation de l’exposition et la caractérisation des risques.

Toute manifestation négative chez un participant auquel un médicament est administré (douleur, coma, décès, …). Cette manifestation n’est pas nécessairement liée à ce médicament.
Sont considérés comme un événement indésirable grave est un décès, une hospitalisation ou une prolongation d’hospitalisation, une incapacité ou un handicap important ou durable, une mise en danger la vie du sujet ou une anomalie ou malformation congénitale.
Lors d’une recherche clinique, les évènements indésirables graves doivent être immédiatement signalés au promoteur, qui a pour obligation de les déclarer à l’ANSM.

Examen médical auquel est soumis un participant afin de vérifier que son état de santé est en accord avec les critères d’inclusion et de non inclusion. Cet examen est obligatoire (article L1211-11 du Code de la Santé publique).
Ses résultats doivent être communiqués aux participants soit directement, soit s’ils le souhaitent, par l’intermédiaire du médecin de leur choix.

Utilisation d’animaux, pour mieux comprendre la physiologie d’un organisme et ses réponses à divers facteurs ou substances, pour en tester notamment l’innocuité ou la toxicité pour tenter de prévoir son utilisation chez l’être humain.

Contact avec une substance, un micro-organisme ou un rayonnement.
L’exposition peut se faire par l’ingestion (en avalant), par la respiration, par la peau ou les yeux. L’exposition peut être de courte durée [exposition aiguë], de durée moyenne [exposition de durée moyenne] ou de longue durée [exposition chronique].

Facteur associé à une augmentation de la fréquence d’un évènement (décès, survenue d’une complication) chez les personnes qui le possède par rapport aux autres.

Facteur permettant de prédire l’effet d’un traitement ou l’apparition d’une maladie.

Fichier national qui recense les personnes indemne de la pathologie étudiée qui participent volontairement à ces recherches.

Unité d’information génétique qui contient l’information nécessaire à la fabrication d’une protéine ou d’une autre molécule (comme l’ARN), qui sont essentielles à la croissance et au fonctionnement d’un organisme.

Ensemble des gènes appartenant à un organisme.

Branche de la biologie qui étudie le génome entier d’un organisme par séquençage, assemblage et analyse de la fonction de son ADN.
Les avancées de la génomique ont permis de réaliser des progrès considérables dans la compréhension de diverses maladies. La recherche en génomique peut permettre de mettre au point des stratégies thérapeutiques plus efficaces.

Combinaison unique de gènes d’une personne.

Autorité publique indépendante française qui contribue à la régulation du système de santé.
Elle exerce ses missions dans les champs de l’évaluation des produits de santé, des pratiques professionnelles, de l’organisation des soins et de la santé publique.

Caractère qui peut être transmis génétiquement à sa descendance.

Effets potentiels sur la santé de la population, d’un produit, d’une pratique ou d’une décision.
L’évaluation de l’impact sanitaire est un instrument destiné à préserver la santé des communautés vulnérables dans le contexte de l’évolution accélérée des déterminants environnementaux et/ou sociaux de la santé résultant du développement.

Causalité entre deux facteurs.
L’analyse d’imputabilité repose sur des critères chronologiques, la mise en évidence de mécanismes biologiques pour distinguer un lien de causalité d’une simple concomitance. Par exemple, lors de la prise d’un médicament, l’imputabilité est requise pour qualifier un évènement indésirable d’effet indésirable, c’est à dire que l’effet indésirable est causé par la prise de médicament.

Nombre de nouveaux cas d’une maladie apparus durant une période de temps et dans une population données.
L’incidence est généralement exprimée par rapport à la population concernée (l’incidence du cancer de la prostate en France en 2011 était de 4090 cas par an soit 6.3/100 000).
L’incidence reflète les conditions de survenue d’une maladie. Son évolution peut guider les mesures de santé publique pour l’éviter.

Compensation financière accordée à des participants à une recherche clinique.
La loi française pose en principe général qu’il n’y a pas de contrepartie financière pour les participants à une recherche portant sur la personne humaine, hormis le remboursement des frais exposés liés à la recherche (exemple: frais de transport), (article L1121-11 du Code de Santé Publique).
Toutefois, il est possible de verser aux participants à la recherche une indemnité de compensation des contraintes subies selon certaines conditions: l’indemnité est versée par le promoteur, le montant annuel de l’indemnité est plafonné par arrêté ministériel à 6000 euros/an. Le versement d’une indemnité est interdite pour les personnes dites “vulnérables” (mineurs, les personnes majeures hors d’état d’exprimer leur consentement, les prisonniers…).
Le montant et les modalités d’indemnisation des participants doivent être décrits dans le protocole.

Caractéristique présente dès la naissance.
Le terme inné s’oppose généralement à acquis et décrit le plus souvent des aptitudes.
Le terme congénital est plus souvent associé à une maladie, un handicap.

L’Institut national de la santé et de la recherche médicale est un établissement public à caractère scientifique et technologique, placé sous la double tutelle du ministère de la Santé et du ministère de la Recherche (créé en 1964).
L’Inserm, seul organisme public de recherche français entièrement dédié à la santé humaine, s’est vu confier, en 2008, la responsabilité d’assurer la coordination stratégique, scientifique et opérationnelle de la recherche biomédicale.

L’investigateur est la personne physique chargée de surveiller et de diriger la recherche sur un lieu de recherche. Lorsque la recherche implique plusieurs investigateurs, un investigateur coordonnateur est désigné parmi eux.

Dysfonctionnement du système immunitaire conduisant ce dernier à s’attaquer aux organes d’une personne.
Les maladies auto-immunes peuvent affecter des organes ou fonctions très variés (diabète de type 1, lupus, thyroïdites auto-immunes, polyarthrite rhumatoïde, spondylarthrite ankylosante, syndrome de Goujerot-Sjögren, maladie de Crohn, narcolepsie, etc.).

Maladie de longue durée, évolutive, souvent associée à une invalidité et à la menace de complications graves.
Le terme “maladie chronique” décrit une approche médicale alors que celui “d’affection de longue durée (ALD)” décrit un type de prise en charge sociale de la maladie.

Maladie auto-immune intestinale liée à l’absorption de gluten se manifestant par une destruction de la paroi de l’intestin grêle (atrophie villositaire).

Inflammation pouvant toucher la plupart des organes et tissus du corps humain (système digestif, système nerveux, épiderme, articulations, etc.) le plus souvent de manière chronique ou répétée. Beaucoup de maladies inflammatoires sont liées à des troubles immunitaires.
On distingue trois catégories : les maladies auto-inflammatoires, les maladies auto-immunes systémiques, les maladies auto-immunes spécifiques d’un organe.

Trouble psychique qui se répercute sur l’état physique.
Si les maladies psychosomatiques peuvent se manifester par des troubles fonctionnels, il s’agit de deux approches différentes : “maladie psychosomatique” décrit l’origine des troubles, alors que “trouble fonctionnels” décrit la nature des troubles.

Une maladie rare est une maladie touchant moins d’une personne sur 2000. Dans 80% des cas, ce sont des maladies d’origne génétique.
En France, elles représentent un enjeu majeur de santé publique car les 7 000 maladies rares identifiées à ce jour atteignent plus de 3 millions de personnes soit 4,5% de la population. Elles concernent dans la moitié des cas des enfants de moins de 5 ans et sont responsables de 10% des décès entre un an et 5 ans.

Altération congénitale d’un tissu ou de la forme d’un organe.
Les malformations peuvent être d’origine génétique ou environnementale (polluants tels que les perturbateurs endocriniens, le tabac, l’alcool, les médicaments).

Séquence spécifique du génome utilisée pour localiser un gène particulier ou vérifier si une personne a hérité d’une caractéristique particulière de l’un de ses parents.

Technique qui adapte les choix thérapeutiques (prise en charge, traitment) en fonction des caractéristiques d’un patient (informations génétiques, cliniques, environnementales ou mode de vie du patient).
Elle permet de sélectionner les traitements les plus adaptés à chaque patient, afin de garantir les meilleurs résultats et de réduire le risque d’effets secondaires.

Médecine basée sur l’identification de sous-groupes de patients dont les mécanismes de la maladie, leur sensibilité à une maladie particulière ou leur réponse à un médicament sont différents.
L’objectif de la médecine stratifiée est d’offrir le traitement le plus susceptible d’apporter un bénéfice ou d’éviter une réaction indésirable. La médecine personnalisée approfondit cette approche en utilisant des médicaments ciblés et en tenant compte d’informations sur le patient telles que son génotype et son mode de vie au moment du choix du meilleur traitement.

Analyse statistique qui compile et synthétise les résultats de différentes recherches.

Ensemble des réactions chimiques qui se déroulent dans un organisme vivant ainsi que les échanges d’énergie qui les accompagnent.
Il comprend des réactions de fabrication et de dégradation des molécules (catabolisme) et de synthèse (anabolisme).
Chez l’Homme, le métabolisme dépend des systèmes digestif et respiratoire qui font passer les nutriments et l’oxygène dans le sang et du système cardio-vasculaire qui envoie le sang dans l’ensemble de l’organisme.
La régulation du métabolisme est principalement assurée par les hormones.

Étude globale de toutes les petites molécules produites dans le corps humain, les métabolites.
Les métabolites sont considérés comme des marqueurs grâce auxquels on pourra obtenir des diagnostiques précoces.

Molécule absente de l’organisme dans une espèce donnée.
Une molécule exogène peut être une molécule de synthèse ou une biomolécule produite par une autre espèce vivante.

Cas où un seul des chromosomes d’une paire est présent.

Mutation qui touche de façon isolée une personne au sein d’une famille.
Cette mutation s’est produite dans une cellule sexuelle (ovule ou spermatozoïde) de ses parents et n’est donc pas retrouvée chez eux. Par contre, cette mutation pourra être transmise à la descendance de la personne.
Nous sommes tous porteurs de mutations de novo qui passent le plus souvent inaperçues car peu d’entre-elles conduisent au développement d’une maladie.

Modification de la séquence d’ADN d’un gène, dont la fonction est, de ce fait, perdue ou modifiée.
La mutation peut être spontanée ou induite par des agents dits «mutagènes» (radiations, produits toxiques,…).

Mutation qui n’affecte qu’un seul nucléotide (par exemple remplacement d’une Adénine par une Cytosine).

Mutation d’un gène qui n’affecte pas la protéine correspondante et donc en général n’a pas d’influence sur la santé.

Substance responsable ou contrôlant le transfert de l’information entre deux cellules du système nerveux.
Les neurotransmetteurs excitateurs déclenchent un influx nerveux dans la cellule receveuse alors que les neurotransmetteurs inhibiteurs empêchent la transmission des influx.

Pour « Next-Generation Sequencing », désignant les nouvelles techniques de séquençage ultra-rapides du génome apparues au milieu des années 2000.

Document écrit qui doit être remis par l’investigateur à la personne dont le consentement à participer à une recherche est sollicitée résumant les informations sur celle-ci. (article L122-1 du Code de Santé Publique). Ce document doit être approuvé par le CPP.

Compartiment dans la cellule où est stocké l’ADN.

Respect de la prescription d’un médicament par une personne.
Une personne malade est “observante” si elle respecte le dosage, le nombre et les horaires des prises et la durée du traitement.

Mesure statistique, exprimant le degré de dépendance entre un facteur d’exposition et une maladie.

Sel ou métal présent en très faible quantité (> 1ppm) dans l’organisme mais qui peut être nécessaire à son fonctionnement, comme l’iode, le fer, le cuivre, le zinc, le sélénium, le chrome, le molybdène ou le bore.
Les oligo-éléments possèdent une toxicité pour l’organisme lorsqu’ils sont présents à des taux trop élevés.

L’OMS (ou World Health Organisation (WHO)) est une institution internationale du système des Nations Unies spécialisée dans la santé.
Les experts de l’OMS donnent des éléments d’orientation, établissent des normes sanitaires et aident les pays à faire face aux problèmes de santé publique. De plus, l’OMS soutient et encourage la recherche en santé.

Organisme vivant (micro-organisme, plante ou animal) dont le patrimoine génétique a été modifié par génie génétique.
Parmi les OGM, les organismes transgéniques sont ceux qui contiennent dans leur génome des gènes étrangers à leur espèce.

Proportion de personnes qui développent une maladie parmi l’ensemble des personnes qui portent un variant délétère. En effet, même si tous les malades portent ce variants, toutes les personnes portant ce variant ne développent pas la maladie au cours de leur vie.
Si une pénétrance est égale à 0,6, cela signifie que 60% des personnes qui portent le variant délétère développeront la maladie et 40% resteront indemnes.

Participant à une recherche clinique et dont l’investigateur n’a plus de nouvelles avant la fin de la recherche. Plus le nombre de participants perdus de vue est grand, plus la recherche est imprécise. Cela peut conduire à un biais de la recherche.

Période pendant laquelle un participant à une recherche clinique ne peut participer à une autre.
La durée de cette période doit figurer dans le protocole de la recherche et est soumise à l’avis du CPP et de l’ANSM.

Substance, naturelle ou non, qui peut perturber les glandes endocrines, les hormones, ou les tissus-cibles sur lesquels celles-ci agissent.
Les perturbateurs endocriniens peuvent avoir des effets nocifs sur des fonctions aussi essentielles que la reproduction, la croissance, le développement ou encore le métabolisme.
Ces effets peuvent concerner les personnes directement exposés mais également leur descendance.

Produit chimique toxique qui tue des organismes nuisibles.
Il s’agit par exemple d’insecticides, de fongicides, d’herbicides ou de rodenticides (« qui tue les rongeurs »).

Branche de la pharmacologie qui étudie l’action du médicament dans un organisme vivant.
La pharmacocinétique étudie en termes de quantité et de rapidité le comportement de l’organisme vis-à-vis du médicament : le temps de son absorption, son éventuelle fixation, sa distribution dans les différents tissus, ses possibles modifications (métabolisme) et son excrétion par l’organisme.

Étude de l’influence de facteurs génétiques sur la pharmacocinétique ou la pharmacodynamique des médicaments dans un organisme.

Étude de l’ensemble des propriétés des médicaments, de leurs caractéristiques physicochimiques à leur utilisation thérapeutique.
La pharmacologie comporte différentes branches incluant des approches in vitro, pharmacologie moléculaire, étude des récepteurs, activité et/ou toxicité sur des cellules, et des approches in vivo sur des modèles animaux et chez l’homme, la pharmacocinétique, pharmacodynamie, toxicologie, pharmacovigilance.

Branche de la pharmacologie ayant pour objet la surveillance, l’évaluation et la prévention du risque d’effets indésirables résultant de l’utilisation des médicaments.
La pharmacovigilance se différencie de la toxicologie en ce qu’elle se réalise en situation réelle, c’est- à-dire après l’obtention de leur autorisation de mise sur le marché.

Le développement d’un nouveau médicament chez l’homme est décrit en différentes phases successives.
La phase I étudie la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie du médicament testé chez des personnes non malades (appellées volontaires sains) sauf quand le traitement étudié présente une toxicité trop importante, comme dans le cas des anticancéreux.
La phase II étudie la relation existant entre les doses du médicament et les effets thérapeutiques (bénéfiques) ou indésirables (toxiques) du médicament chez des malades dans l’indication envisagée du médicament.
La phase III étudie le rapport entre l’efficacité et la tolérance du nouveau médicament chez un grand nombre de patients, dans les conditions envisagées d’utilisation.
La phase IV est une phase de pharmacovigilance qui se situe après introduction sur le marché et étudie la survenue d’éventuels effets indésirables, notamment rares, en condition normales d’utilisation.

Ensemble des caractères observables d’une personne dus aux facteurs héréditaires (génotype).
Par exemple, le groupe sanguin A, B, AB et 0 sont les phénotype du gène ABO.

Variations (mutations) des séquences d’ADN au sein d’une population.

Groupe de personnes vivant dans un lieu donné ou partageant des caractéristiques particulières (telles que le métier ou l’âge).
Ce terme peut aussi être utilisé lorsque l’on étudie des groupes d’animaux et d’autres organismes.
Le terme « population » désigne alors un groupe d’individus de la même espèce, occupant une zone définie et généralement isolé à un certain degré des autres groupes similaires.

Nombre total des personnes chez lesquelles la maladie est reconnue à un moment donné dans une population donnée.
La prévalence est généralement exprimée par rapport à la population concernée.

Propositions visant à limiter l’utilisation des animaux utilisés à des fins scientifique et à en améliorer le bien-être, notamment en minimisant douleur et détresse.
Le principe des trois R a été lancé au début des années 1960 par deux biologistes anglais Russel et Burch, dans leur livre « Les principes de la technique expérimentale humaine ».
Les 3 R signifient a) remplacement (total ou relatif) cad substitution d’un vertébré par un animal moins sensible, b) réduction du nombre des animaux concernés et c) raffinement, modifications apportées à l’élevage.

Le Promoteur est une personne physique ou morale qui prend l’initiative et assure la gestion d’une recherche portant sur la personne humaine.

Les protéines sont des molécules essentielles dans la constitution et le fonctionnement de tous les êtres vivants.
Les protéines sont formées de l’enchaînement d’acides aminés. Elles assurent presque toutes les fonctions d’un organisme.

Document décrivant tous les aspects de la recherche et qui précise les conditions dans lesquelles cette recherche doit être réalisée et gérée.

La randomisation consiste à répartir les patients par tirage au sort dans les différents groupes.
Dans un essai médicamenteux par exemple, cela consiste à tirer au sort les patients qui recevront le traitement testé ou le placébo (ou le traitement de référence).
La randomisation permet de limiter les risques de biais des recherches cliniques.

Rapport théorique qui existe entre le bénéfice thérapeutique attendu du traitement et le risque potentiel d’effets indésirables de ce traitement.

Protéine, généralement située à la surface des cellules, capable de fixer une molécule informative (hormones, neurotransmetteurs, cytokines, etc.) et de convertir ce message extracellulaire (hors de la cellule) en signal intracellulaire(dans la cellule), entraînant une réponse de la part de la cellule.

Recherches réalisées sur des personnes volontaires dans le but de répondre à des questions spécifiques en matière de santé.
Il existe différents types de recherches cliniques, y compris ceux visant à étudier des options de prévention, de nouveaux traitements ou de nouvelles façons d’utiliser les traitements existants, de nouvelles techniques de dépistage et de diagnostic et des possibilités d’améliorer la qualité de vie des personnes malades.

Recherche réalisée dans un seul centre.

Recherche réalisée selon le même protocole dans plusieurs lieux géographiques. Dans ce cas, la recherche est placée sous la responsabilité d’un investigateur coordonnateur. Un investigateur principal est nommé dans chacun des centres.

Concept est apparu au cours des vingt dernières années et s’est imposé comme l’expression d’un besoin essentiel pour que les promesses de la recherche fondamentale se traduisent rapidement par une amélioration de la santé des individus et des populations ainsi qu’une meilleure prise en charge des patients (Source : Agence nationale de la Recherche).
Elle implique donc une étroite coopération entre chercheurs et cliniciens.

Réapparition d’un signe, d’un symptôme ou manifestation d’une maladie après un temps pendant lequel ils n’étaient plus détectables.
Par exemple, la réapparition de cellules cancéreuses au site de la tumeur d’origine ou à distance.
Le risque de récurrence dépend de différents facteurs: type de maladie, type et durée du traitement.

Base de données anonymisée et sécurisée constituée d’un nombre précis de données d’un ensemble de patients d’une population géographiquement définie et partageant une caractéristique commune (ex : registre de la mucoviscidose). Alors qu’un registre enregistre des individus ayant une caractéristique commune (par exemple maladie), une cohorte est un groupe défini de personnes suivies pendant une période de temps déterminée dans le but de suivre l’apparition ou l’évolution d’une maladie (ex : cohorte Constance).

Relation entre la quantité d’exposition à une substance (la dose) et les changements conséquents dans les fonctions physiologiques ou la santé (l’effet).
La manière dont la réaction d’un organisme à une substance toxique change quantitativement en fonction de l’exposition totale à cette substance (ex : une petite dose de monoxyde de carbone peut causer un état de somnolence alors qu’une forte dose peut provoquer la mort).

Relation existant entre les doses d’un médicament et les effets (bénéfiques ou indésirables) observés à la suite de cette administration.

Toute modification du nombre ou de la structure des chromosomes.

Diminution de l’efficacité d’un médicament.
La résistance à un médicament peut résulter d’une modification de son récepteur, d’une augmentation de son élimination, ou d’une évolution d’agents pathogènes (bactéries, virus, parasites).
La résistance à un médicament est en règle générale liée à une importante utilisation, justifiée ou non du médicament (mésusage), voire à des résidus présents dans l’environnement, notamment l’alimentation en particulier pour les anti-infectieux.

Capacité des bactéries à résister aux effets des antibiotiques ou des biocides qui sont censés les tuer ou les contrôler.
Le terme résistance multiple (RM) lorsqu’une souche bactérienne est résistante à plusieurs antimicrobiens ou classes d’antimicrobiens différents, comme dans la tuberculose multirésistante.
Les infections respiratoires, le VIH/SIDA, les maladies diarrhéiques, la tuberculose et le paludisme sont les principales causes de mortalité parmi les maladies infectieuses. Au cours des dernières années, toutes ces maladies sont devenues résistantes aux médicaments de première ligne.

Maladie auto-immune dans laquelle le système immunitaire détruit la myéline, substance formant une gaine autour de certaines cellules nerveuses, facilitant la transmission des signaux nerveux.

Probabilité que le test soit positif si la maladie est présente.

Technique qui permet de déterminer la séquence d’un fragment d’ADN donné.

Ce terme désigne la succession linéaire des nucléotides qui composent un fragment d’ADN (séquence d’ADN) ou d’acides aminés qui composent une protéine (séquence protéique).

Polymorphisme de l’ADN ne portant que sur un seul nucléotide.
Les SNPs constituent la forme la plus abondante de variations génétiques dans le génome humain.

Probabilité d’obtenir un test négatif chez les non-malades.

Substance susceptible de provoquer des malformations.
Des agents de différentes natures peuvent être tératogènes : physique (radiation), chimique (certains médicaments) ou biologique (certains virus).

Situation où la combinaison de différents facteurs produit un effet supérieur à la somme de leurs effets individuels.
La synergie s’oppose à l’addition et à l’antagonisme.

Rapport entre le nombre de décès et la population totale moyenne, pour une année.

Test effectué par simulation informatique.
Terme forgé par analogie avec les expressions latines in vivo et in vitro, et du fait que les puces des ordinateurs sont majoritairement composées de silicium.

Test qui se fait à l’extérieur de l’organisme dans un milieu artificiel (en latin “dans le verre”).
Par exemple, certains tests de toxicité se font sur des cultures cellulaires ou sur des coupes de tissus issus de culture en laboratoires, plutôt que sur des d’animaux vivants.

Test effectué sur un organisme vivant (en latin “dans le vivant”).
Certains tests de toxicité, par exemple, sont effectués sur des animaux, comme les rats ou les souris.

Test standard conçu pour évaluer un aspect du fonctionnement du système nerveux central, dont l’attention, la performance motrice, le codage perceptif, l’apprentissage, la mémoire et l’affect.

Tests réalisés sur des éléments biologiques (cellules, tissus) en dehors de l’organisme.

Capacité de l’organisme à supporter une certaine substance.
On désigne parfois par « tolérance au médicament », la diminution de la réaction à des doses constantes répétées d’un médicament ou la nécessité d’augmenter les doses pour maintenir un effet constant.
Cette « tolérance au médicament » peut entraîner une dépendance physique (physiologique) ou émotionnelle, qui est un état d’adaptation associé à un syndrome de sevrage à l’arrêt d’une exposition répétée à un médicament.

Degré auquel une substance chimique ou biologique peut nuire à un organisme vivant.
Les effets néfastes peuvent concerner des organes, des tissus ou des cellules spécifiques ou l’organisme entier.
Le développement des médicaments est un processus pas à pas qui implique l’évaluation de leur innocuité aussi bien pour les animaux que pour les êtres humains.
Les études d’innocuité non cliniques (avant les essais sur l’homme) doivent permettre d’identifier les effets toxiques potentiels susceptibles de se produire dans les conditions de l’essai clinique ultérieur.

Substance toxique exogène sécrétée par des organismes vivants (ex : toxine tétanique).
Le terme toxine est généralement utilisé pour des substances sécrétées par des bactéries, endotoxines, exotoxines (ex : toxine botulique).

Traitement, reconnu par la communauté scientifique internationale et les autorités de santé comme le mieux établi scientifiquement dans une indication donnée.
Il sert de comparateur avec la méthode de soin à l’étude. Celui-ci sera alors qualifié de plus, autant, ou moins efficace et/ou de mieux, autant ou moins bien toléré.

Situation il existe un chromosome surnuméraire (présence de 3 chromosomes au lieu de la paire de chromosomes (ex : trisomie 21 ou syndrome de Down).

Altération d’une fonction (motrice, digestive, sensorielle,…) sans lésion ou manifestation biologique objectivable.

Masse anormale de tissus provenant d’une division incontrôlée de cellules. Les tumeurs peuvent être de type bénin (non cancéreuse) ou de type malin (cancéreuse).

Variation dans la séquence d’ADN dont on ne sait pas si elle est pathogène.

Micronutriments indispensables à la croissance et bon fonctionnement du système immunitaire.

Personne qui agit sans contrainte, selon son libre arbitre.
Toute personne qui se prête à une recherche portant sur la personne humaine doit être volontaire au sens du Code de la Santé Publique (Article L1122-1) “Préalablement à la réalisation d’une recherche portant sur la personne humaine, le consentement libre, éclairé et exprès de celle-ci doit être recueilli après que l’investigateur ait fourni les informations prévues par la loi”.

Personne en bonne santé qui participe de son plein gré à une recherche clinique.
Tout médicament est d’abord évalué chez le volontaire sain (cf. essai de phase I) à l’exception de médicaments aux effets indésirables lourds (Ex: oncologie) et lorsque l’éthique ne le permet pas. Dans ces cas le traitement est évalué chez des malades.